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La terapia genica permette di manipolare i geni e di costruire in laboratorio un gene funzionale che corregga il difetto, che porta alle malattie.

Nel caso della leucemia vengono modificate le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore.

Il bambino ha 4 anni 

L’intervento è avvenuto all’Ospedale Bambino Gesù di Roma su un bambino colpito da leucemia linfoblastica acuta, che non rispondeva alle terapie convenzionali. È il tipo più comune di tumore dell’età pediatrica, con 400 nuovi casi all’anno nel nostro Paese. Aveva già avuto due ricadute di malattia, la prima dopo un ciclo di chemioterapia, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Qualsiasi altro trattamento con chemioterapia non sarebbe stato utile.

Già altri bambini in lista per la terapia genica

«È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione – spiega Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale. – Il paziente però è in remissione. Non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale».

Come funziona la terapia genica nella leucemia

Il team del Bambino Gesù ha prelevato i linfociti T del piccolo paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente in laboratorio. Hanno utilizzato un recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), che potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino a eliminarle completamente.

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo.

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