terapia cellule car-t

Dopo un anno esatto dall’approvazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), anche l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità – e quindi alla piena disponibilità – di Tisagenlecleucel, la prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) nel nostro Paese.

Di cosa si tratta

Questo trattamento antitumorale agisce sui globuli bianchi (linfociti T), che vengono “addestrati” contro il cancro. Si tratta di cellule immunitarie estratte dal sangue del paziente e riprogrammate in laboratorio per colpire il tumore. Successivamente vengono moltiplicate e reiniettate nell’organismo, dove entrano nel circolo sanguigno, riconoscono le cellule tumorali e contrastano la malattia per mesi e persino anni.

Quali tumori può trattare

La terapia ha ricevuto l’approvazione per pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, e per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Il primo è un tumore ematologico che prende origine dai linfociti – un tipo particolare di globuli bianchi – nel midollo osseo. È caratterizzato da un accumulo di queste cellule nel sangue, nel midollo osseo e in altri organi. I linfomi diffusi a grandi cellule, come la DLBCL, sono invece un gruppo di neoplasie caratterizzate dalla proliferazione incontrollata di grandi linfociti B a livello degli organi linfatici (linfonodi, midollo osseo, milza, fegato) e/o delle sedi extralinfonodali. Questi linfomi costituiscono il 30-40% dei linfomi dell’adulto.

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Prima volta in America

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo.

La situazione in Italia

Dopo l’approvazione dell’AIFA, la nuova terapia potrà essere prescritta secondo le indicazioni dell’EMA nei centri ematologici selezionati preventivamente dalle Regioni, seguendo un nuovo modello di rimborso denominato “payment at results”, cioè un pagamento da parte del Sistema Sanitario Nazionale effettuato a scaglioni solo se i pazienti rispondono alla terapia. Considerando i tempi tecnici necessari, presumibilmente il trattamento non sarà disponibile prima di settembre.

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